14 månader senare: cellerna undgår immunförsvaret
Fjorton månader efter transplantation producerar en testperson fortfarande eget insulin, utan att immunförsvaret slagit ut cellerna. Nu visar forskare i Uppsala att immunförsvaret – det största hindret för en botande behandling – faktiskt går att runda.
I studien har en person med typ 1-diabetes, som första människa i världen, fått genmodifierade ö-celler – alltså de celler i bukspottkörteln som producerar insulin och som normalt förstörs vid sjukdomen.
Bakom studien står Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi, vid Akademiska sjukhuset i Uppsala.
– Att vi har fått det här att fungera i en människa är fantastiskt och betyder att det sannolikt går att göra på många fler, säger han.
Vid tidigare försök har cellerna slagits ut inom dagar eller veckor.
Därför kräver transplantationer livslång immundämpning, med betydande biverkningar.
Det forskarna gjort är att både transplantera nya insulinproducerande celler – och samtidigt göra dem osynliga för immunförsvaret.
När Allt om Diabetes rapporterade om de första försöken för ett år sedan var det fortfarande oklart om metoden skulle fungera i människa. Nu visar uppföljningen att cellerna finns kvar och fortsätter att producera insulin – utan att kroppen stöter bort dem.
Resultaten presenterades nyligen på den internationella diabeteskonferensen ATTD i Barcelona och beskrivs som ett avgörande steg framåt.
Samtidigt är behandlingen i ett tidigt skede. Personen har fått en låg dos, cirka fem procent av den cellmängd som skulle behövas för en botande behandling, och behöver fortfarande ta insulin. Nästa steg är därför att skala upp behandlingen.
– Målet nu är att ta fram en stamcellsbaserad behandling och nästa år starta kliniska studier med fler personer där vi successivt ökar dosen. Då kan vi närma oss nivåer som i bästa fall kan bli botande, säger Per-Ola Carlsson.
Med stamceller skulle det bli möjligt att producera stora mängder nya ö-celler. I kombination med kamoufleringen som skyddar dem från immunförsvaret, kan det bli den pusselbit som saknats.